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武田在EAHAD 2019上發布同類首創PK指導下預防性治療IIIb/IV期PROPEL隨機試驗結果,該試驗評估A型血友病的較高第八因子濃度
19年2月12日
Business Wire

(美國商業資訊) -- 罕見疾病領域的全球性生物技術領先者武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)(「武田」)今天在歐洲血友病及相關疾病學會(EAHAD)第12屆年會上發布了ADYNOVATE IIIb/IV期臨床試驗的結果,此次會議於2月6-9日在捷克共和國布拉格召開。PROPEL研究是前瞻性(PROspective)、隨機、多中心研究,比較重症A型血友病受試者在PK指導下預防性治療後ADYNOVATE作用於兩種不同波谷濃度(Levels)第八因子(Factor Eight, FVIII)的安全性和有效性。

研究顯示,ADYNOVATE預防性治療作用於8–12%(高)vs 1–3 %(低)波谷濃度導致所有出血年化總發生率=0的比例趨向較高(66%高vs 39%低;p=0.075)。同時導致高組趨向總ABR較低,所有關節出血年化發生率(AJBR)=0(90%高vs 68%低)和所有自發ABR=0(84%高 vs 61%低)的比例較高。該資料提示,透過PK指導下給藥作用於波谷濃度8-12%來優化FVIII濃度一直是可以達成的,應考慮對A型血友病患者給予進一步的治療個體化。安全性與既往ADYNOVATE試驗相當且吻合。進行中的分析將對PK量身打造的ADYNOVATE給藥FVIII濃度與出血事件之間的關係進行定性。

德國柏林Vivantes Klinikum內科血管及凝血障礙主任兼整體醫護血友病治療中心和止血及血栓部主任Robert Klamroth醫學博士表示:「該研究再次強調了血友病患者個體化預防性治療的重要性。其結果提示了測定FVIII實際濃度的必要性,表明了一個明確的趨勢,即如果FVIII濃度能保持在較高範圍,患者的治療結果就會更好,包括出血保護獲得提升,而這可望幫助更多患者達到零出血。」

武田副總裁、血液部全球醫學事務主管Wolfhard Erdlenbruch醫學博士表示:「武田對Shire和Baxalta 60年來建立的血液學傳統感到自豪,我們計畫透過不斷研究和創新進行發揚光大,包括不斷專注於直接因子置換。能夠在EAHAD上分享PROPEL研究結果,我們感到振奮。該研究中所有出血率為零且所有自發性關節出血為零,這在A型血友病患者中從未有過報導。該結果表明,因子濃度極為重要,同時使我們距離優化和個體化患者醫護的目標更近了一步,因為每一次出血都很危險。」

除了PROPEL,武田將在EAHAD期間展開十二次科學資料呈報,內容有關公司近期收購的出血障礙治療產品的強大陣容,包括:

  • AHEAD國際和德國研究:真實世界中A型血友病患者接受(重組)抗血友病因子5年的療效、安全性、生活品質結果。
  • 洞察血友病關節病變的演進:愛爾蘭血友病治療的個體化方法(iPATH)研究。
  • 愛爾蘭重症血友病成人的軀體活動和血友病關節病變:愛爾蘭血友病治療的個體化方法(iPATH)研究。
  • 愛爾蘭中度及重症血友病成人進行軀體活動的屏障:愛爾蘭血友病治療的個體化方法(iPATH)研究。
  • rurioctocog alfa pegol用於重症A型血友病經治療患者預防性治療的3B期、開放、多中心、持續研究結果:依年齡層進行分析。
  • 3期、前瞻性、多中心、開放研究的設計,rurioctocog alfa pegol用於6歲以下重症A型血友病初治患者的安全性和止血有效性。
  • FEIBA全球治療結果(FEIBA GO)研究入組的血友病和帶有抑制抗體患者的人口學及基線資料。
  • 重症von Willebrand病(VWD)患者接受隨選重組von Willebrand因子(VWF)治療的3期、多中心、開放研究的關節出血事件分析。
  • 3期、多中心、開放研究中重症von Willebrand病(VWD)患者輸注重組von Willebrand因子(VWF)的實驗室安全性資料評估。
  • 重症von Willebrand病(VWD)接受重組von Willebrand因子(VWF)預防性治療的有效性和安全性:前瞻性、3期、開放、國際多中心研究的設計。
  • 小鼠中下一代第IX因子 (FIX)基因療法構築(SHP648)的非臨床安全性評價。

關於PROPEL研究

PROPEL研究評估PK指導下ADYNOVATE預防性治療作用於經治患者兩種不同波谷濃度 FVIII的安全性和有效性。

方法:適格受試者的FVIII活性<1%、年化出血率(ABR) ≥2,轉接自先前的SHP660 (ADYNOVATE)研究,或12–65歲,血漿衍生或重組FVIII暴露天數≥150天。初步PK評估後,受試者接受12個月的PK指導下預防性治療,作用於FVIII波谷濃度1–3%(低)或8–12%(高)(最初6個月:劑量調整期)。主要治療結果是第二個6個月研究期間總ABR=0(所有出血)受試者的%。次要治療結果包括總ABR、自發性ABR和關節ABR (AJBR)(所有出血),以及不良事件(AE)。

結果:合計115例男性受試者(57例低,58例高)接受≥1 SHP660給藥。中位(範圍)年齡28 (12–61)歲;106例受試者(56例低,50例高)完成研究。在第二個6個月期間,總ABR=0達標者,低組有22/57 (39%),高組有38/58 (66%; P=0.075),自發性ABR=0達標者分別有35/57 (61%)和49/58 (84%; P=0.141),AJBR=0達標者有39/57 (68%)和52/58 (90%; P=0.179)。第二個6個月期間,平均(SD)、中位(IQR)總ABR:低組為3.6 (7.3)、2.0 (4.0);高組為1.6 (3.3)、0 (2.0)。總體AE和SAE見於63%和9%的受試者,1例高組受試者 (0.9%)的SAE經判定與SHP660有關:1宗一過性0.6 BU抑制因子,無抗FVIII結合的證據,研究結束時獲得緩解。AE特性與先前的SHP660試驗相當且吻合。

關於ADYNOVATE/ADYNOVI

ADYNOVATE [抗血友病因子(重組),聚乙二醇]首先獲得美國食品藥品管理局(FDA)核准,隨後在日本、加拿大和哥倫比亞獲准,在歐盟(EU) 28個會員國和冰島、列支敦士登、挪威和瑞士獲准的商品名稱為ADYNOVI®。在歐洲,ADYNOVI獲准用於12歲及以上A型血友病患者出血的治療和預防性治療。

ADYNOVI安全性資訊(歐洲版)

處方前請參閱ADYNOVI產品特性總結(SmPC),尤其是涉及給藥和治療監測。

禁忌症

對活性物質、母分子octocog alfa或 SmPC所列之任何賦形劑的過敏反應。已知對小鼠或倉鼠蛋白質的變態反應。

特殊警示和用藥注意事項

該藥品含有微量小鼠及倉鼠蛋白質。若出現過敏反應的症狀,應告知患者立即停用該藥品並聯絡醫生。應知照患者過敏反應的早期徵象,包括蕁麻疹、全身蕁麻疹、胸悶、喘息、低血壓和過敏反應。

形成對第八因子的中和抗體(抑制因子)是A型血友病患者處治中已知的併發症。上述抑制因子通常是IgG免疫球蛋白,直接阻斷第八因子的促凝血活性,採用改良檢測可進行定量,即每毫升血漿中的Bethesda Units (BU)。

通常,所有接受第VIII凝血因子的患者均應接受密切監測,透過適當的臨床觀察和實驗室檢測來監測抑制因子的發生。若第VIII因子活性血漿濃度未達到預期,或無法透過適當劑量控制出血,應檢測第八凝血因子抗體存在與否。

配製後,該藥品每支含有0.45毫摩爾鈉(10毫克)。

 
不良反應
 
常見(大於或等於1/100至<1/10)   頭痛、腹瀉、噁心、皮疹
非常見(大於或等於1/1000至<1/100)   經治患者(PTPs)的第八凝血因子抗體、過敏反應、潮紅

欲瞭解進一步資訊,請按一下此處查看ADYNOVI產品特性總結。

關於武田血液部

武田在近期收購Shire,之後成為血友病領域用於最悠久傳統和市場領先產品陣容的領先者,其後盾是安全性和有效性,以及數十載的真實世界經驗。

我們為患者推動創新已有60多年,擁有11種產品、跨越9個血友病適應症的強大產品陣容。我們在血液學領域領先的經驗意味著我們在追逐充血性障礙醫護未來發展的同時做好了充分的準備來滿足當今的需求。我們攜手血液學界,正在提升對未來的期望值,包括較早期診斷、較早期和全面的出血保護、以及更加個體化的患者醫護。

關於武田藥品工業株式會社

武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家總部位於日本的以價值觀為基礎的研發驅動型跨國生物製藥翹楚,致力於將科學轉化為高度創新的藥品,從而為患者提供更佳的健康和更光明的未來。武田的研究努力專注於四大治療領域:腫瘤學、胃腸病學(GI)、神經科學、罕見疾病。我們同時在血漿衍生治療藥物和疫苗領域進行針對性研發投入。我們正在專注於開發有助於改善患者生活的高度創新的藥品,努力推動新治療選擇的尖端,並發揮我們的升級版協作研發引擎和能力的優勢,以研製強大的、多樣化模式的後續產品線。我們的員工致力於改善患者的生活品質,在約80個國家和地區與我們的合作夥伴在醫療保健領域攜手合作。

如欲瞭解進一步資訊,請造訪https://www.takeda.com

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