藥明巨諾－Ｂ2126

主要業務

主要在中華人民共和國（「中國」）從事抗癌藥的研究及開發（「研發」）、生產及上市。

最新業績

截至2025年06月30日止6個月中期業績，公司擁有人應佔虧損較去年同期 2.40億元人民幣擴大至 2.67億元人民幣。 每股基本虧損 0.643元人民幣。 不派中期股息。 期內，營業額上升 22.5% 至 1.06億元人民幣，毛利率增加 10.8% 至 61.2%。 (公佈日期: 2025年08月27日)

業務回顧 - 截至2025年06月30日六個月止

截至2025年6月30日止六個月及截至本公告日期，作為一家專注於開發、生產及商業化細胞免疫治療產品的獨立的創新型生物科技公司，我們的業務取得進一步重大進展，並實現重要里程碑，運營效率全面提升，例如毛利率維持穩定、擴展營銷活動並有效控制銷售開支、組織精簡、現金流出淨額減少等。

我們的領先產品倍諾達在商業化方面持續取得進展。此外，我們已完成倍諾達用於不符合移植條件的復發或難治性（「r/r」）大B細胞淋巴瘤（「LBCL」）患者的二線治療臨床試驗的患者入組；基於此適應症，國家藥監局於2025年1月授予倍諾達「突破性療法認定」，我們已經於2025年5月就此遞交了補充新藥申請（「sNDA」）。另外，我們已開發了自有的平台工藝，並已成功生產出用於製造倍諾達的慢病毒載體，從而進一步減低產品的成本。分析和臨床研究顯示了其與目前的慢病毒載體相當的結果。目前，我們已經完成了這些載體的臨床研究用新藥申請（「IND」）的患者入組。此外，我們在研發具有全球商業化潛力的創新產品方面取得了重大進展。

自2025年初起，我們已實現以下重大業務里程碑：

商業化

•我們在2025年繼續執行成本削減計劃，這使我們能夠進一步降低每批次銷售製造成本，並將產品銷售毛利率相對穩定在截至2025年6月30日止六個月的51.1%。

•截至2025年6月30日止六個月，倍諾達已被列入超過90個商業保險產品及104個地方政府的補充醫療保險計劃。

•我們已強化商業化策略，提高效率及擴大覆蓋範圍，以推動銷售收入增長。

研發

血液惡性腫瘤

•關於倍諾達作為不符合移植條件的r/r LBCL患者二線治療的II期註冊臨床試驗，我們於2024年下半年完成患者入組。於2025年1月，國家藥監局就該適應症授予倍諾達突破性療法認定，研究主要終點已達成，我們已於2025年5月提交該適應症的sNDA。

•2024年下半年，我們宣佈啟動一項JWCAR201（CD19/20雙靶點CAR-T）的首次人體研究者發起試驗（「IIT」）研究，專注於血液系統惡性腫瘤。目前，該研究的患者入組工作正在進行中，初步數據令人鼓舞。

自身免疫疾病

•關於正在進行的與relma-cel治療系統性紅斑狼瘡（「SLE」）相關的IIT，初始試驗數據已於2024年歐洲風濕病學協會聯盟大會發佈。隨著長期隨訪的累積，進一步觀察到深入和持久的緩解，未來計劃發表更新數據。

•基於IIT研究有希望的初步結果，我們於2024年5月啟動relma-cel治療SLE的I期臨床試驗。截至2025年第一季度，患者入組已經完成。

•2024年末，我們宣佈啟動與JWCAR201（CD19/20雙靶點CAR-T）有關的首個人體IIT研究，專注於自身免疫疾病，目前該研究正在進行患者入組。

實體瘤

•2024年上半年，我們啟動針對黑色素瘤相關抗原A4（「MAGE-A4」）的細胞治療產品的臨床開發，基於2022年下半年自2seventy bio, Inc（.「2seventybio」）獲得的授權。2seventy bio的腫瘤及自身免疫研發項目其後被Regeneron Pharmaceuticals Inc（.「Regeneron」）收購。憑藉Regeneron及Juno在細胞治療領域的科學專業知識，我們預計結合本公司自身的專業知識將能使我們進一步提升研發能力。我們已建立針對MAGE-A4的產品製造工藝，並已於2024年第一季度啟動該IIT的患者入組。目前，該研究在劑量爬坡的患者入組階段。

開發及早期研究

我們的早期研究及開發的焦點是，憑藉已設立的基礎設施及專業知識，專注於研發創新管線產品。本公司旨在不受地區限制，進行國際擴張。新管線側重於血液癌症、實體瘤及自身免疫疾病，加入內部設計的「修飾」元件，以增強CAR療法的療效及耐用性。JWCAR201是我們首批自主研發的產品之一，是一款針對B細胞惡性腫瘤及自身免疫性疾病的CD19/20雙靶點自體CAR-T細胞療法。預計該療法將具有更廣泛的療效、更高的信號閾值，並能夠顯著降低血液系統癌症中常見的抗原下調或缺失導致的復發風險。另外兩種針對實體瘤適應症的新CAR產品是為全球商業化而設計。此外，我們正探索創新方法，通過縮短體外培養時間，使用非病毒方法及現成的CAR產品簡化生產工藝，並已經在臨床前研究階段驗證了使用這些簡化工藝的有效性和安全性。

該策略方法旨在高效地為患者提供強效療法，同時控制成本。

製造

•我們繼續保持倍諾達98%的生產成功率，接近進行LBCL註冊臨床試驗取得的水平。

•我們已開發了自有的平台工藝，並已成功生產出用於製造倍諾達的慢病毒載體，從而進一步減低產品的成本。分析和臨床研究顯示了其與目前的慢病毒載體相當的結果。目前，我們已經完成了這些載體的IND研究的患者入組。

•我們在2025年繼續執行成本削減計劃，包括自國內供應商採購重要原材料。截至2025年6月30日，我們繼續自國內供應商採購質優價廉的材料，未來我們計劃自信譽良好的國內供應商採購額外原材料。

商務拓展及戰略合作關係

•2025年4月18日，我們與本公司主要股東（「主要股東」）之一及關連人士Juno訂立許可協議，據此，我們向Juno授予JW sLVV生產工藝及相關技術知識（以及專利）的非獨家許可，該等技術知識主要或直接與Juno細胞治療產品在全球領域的開發、商業化、製造或委託製造相關，或就其而言屬合理必要或有用。該許可協議已於2025年6月3日經獨立股東批准生效。

Juno應付我們的對價總價值將不超過1千萬美元。

業務展望 - 截至2025年06月30日六個月止

我們的使命是透過卓越的科學和技術創新，提供革命性的療法，讓全世界都能獲得高品質的治療，造福患者及其家屬。

展望未來，我們重申我們的承諾，即透過優化開發能力和持續的研發投資，推進強大且與眾不同的管線。同時，我們的目標是最大限度地發揮我們已獲批准藥物的商業潛力及本地化生產。未來十二個月的主要增長動力包括：

•預計國家藥監局將於2026年批准我們將倍諾達作為r/r LBCL二線治療的sNDA。

•公司自研載體於2025年下半年提交上市後變更申請。

•正在進行的有關JWCAR201（雙靶點CAR-T）作為血液惡性腫瘤治療的IIT數據，預計將於2025年12月的美國血液學會年會公佈。

資料來源: 藥明巨諾－Ｂ (02126) 中期業績公告